基因治疗系列第6期：基因治疗的药物研发回顾与展望-美迪西生物医药

title">【2022年12月27日公开课】基因治疗系列第6期：基因治疗的药物研发回顾与展望

2022-12-25

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近年来，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。此外，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，国内基因治疗企业也不断传出获批开展临床研究的好消息。

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，它的发展历程怎样？

早期研发过程中有什么关键点？

靶点如何选择？

AAV载体如何优化？

CMC和成本控制的挑战是什么？

临床开发如何有效推进？

转化医学的过程中是否有合适的生物标志物？

商业化有什么考量？

2022年11月8日至2023年1月7日，6次线上公开课（每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门研讨会（最后一周周六），恺思俱乐部携手医药笔记、和元生物、美迪西生物医药、星北·自贸壹号，共同邀请数十位财产资深专家，系统性的向大家分享基因治疗的前沿进展，以期让更多的人认识及了解基因治疗，激发学习兴趣，促进行业发展，诚邀大家参加！

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往期回放

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基因治疗系列公开课【第6期】

嘉宾简介

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曲光博士
苏州诺洁贝生物联合创始人&首席运营官

曲光，俄亥俄州立大学细胞生物学博士。先后在俄亥俄州哥伦布儿童医院Dr. P. R. Johnson 实验室和宾夕法尼亚大学 Dr. J.M. Wilson 实验室从事腺相关病毒基因治疗相关的研究工作。曲光博士还曾就职于Avigen Inc.，费城儿童医院细胞与分子治疗中心，Spark Therapeutic Inc. 等知名基因治疗研发中心及药企。现为NGGT Inc. 联合创始人，COO. 在二十多年腺相关病毒基因治疗药物研发的职业生涯中，曲光博士专注于病毒载体生产，生产工艺开发，技术转移及腺相关病毒载体大规模cGMP生产等领域的工作；主导了美国第一例基因治疗产品Luxturna的生产工艺开发及第一例Car-T细胞治疗产品重组慢病毒载体的生产工艺开发；亲历了基因治疗领域起伏发展及基因治疗药物研发从实验室阶段到产品获批上市，惠及患者全过程。在基因治疗药物研发CMC 领域累积了丰富的知识和经验。